24 ноября 2025 года компания Novartis объявила о получении одобрения FDA на Itvisma (онасемноген абепарвовек-брве) для лечения детей старше двух лет и взрослых с подтверждённой мутацией в гене SMN1.

Это первая генная терапия, доступная для такой широкой группы пациентов.
Что это значит 📝
До сих пор подобная терапия в США была доступна только детям до 2 лет и зависела от веса пациента (Золгенсма — онасемноген абепарвовек). Теперь генное лечение доступно подросткам и взрослым и не требует коррекции дозы в зависимости от возраста или массы тела.
Как работает Itvisma ⚙
Препарат вводится однократно, интратекально — прямо в спинномозговую жидкость. Вектор AAV9 доставляет в клетки центральной нервной системы рабочую копию гена SMN1. Это помогает восстановить выработку белка SMN и замедлить прогрессирование болезни.
Эффективность 📈
Одобрение основано на данных III фазы исследований STEER и STRENGTH, где Itvisma показала статистически значимое улучшение и стабилизацию моторных функций — эффекты, которых обычно не наблюдается при естественном течении СМА. Результат сохранялся на протяжении 52 недель. Самые частые побочные эффекты: инфекции верхних дыхательных путей, лихорадка, простуда и рвота.
Чем Itvisma отличается от «Золгенсмы» 🔍
Оба препарата содержат одно действующее вещество, но вводятся по-разному:
Золгенсма — внутривенно, доза зависит от массы тела ребенка, поэтому вводится только маленьким детям.
Itvisma — интратекально, в небольшом объёме и без привязки к весу, благодаря чему её можно вводить детям старше двух лет, подросткам и взрослым.
Когда и сколько
Itvisma станет доступна в США в декабре. Стоимость пока не объявлена. Цена «Золгенсмы» — около 2,1 млн долларов за курс.
Источник: https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-fda-approval-itvisma-only-gene-replacement-therapy-children-two-years-and-older-teens-and-adults-spinal-muscular-atrophy-sma