Биотехнологическая компания Argenx планирует начать исследование эффективности своего препарата ARGX-119 при СМА в 2025 году.

ARGX-119 — это гуманизированное антитело, которое специфически связывает и активирует MuSK — белок, необходимый для формирования и поддержания нервно-мышечного соединения.
Argenx планирует запустить исследования для оценки ARGX-119 при врожденных миастенических синдромах (ВМС), боковом амиотрофическом склерозе (БАС) и спинальной мышечной атрофии (СМА).
Исследование фазы 1b (proof-of-concept study) продолжается при ВМС; основные результаты ожидаются во второй половине 2025 года
Исследование фазы 2a (proof-of-concept study) продолжается при БАС; основные результаты ожидаются в первой половине 2026 года
В 2025 году планируется начать исследование 1 фазы (proof-of-concept study) при СМА. https://f-sma.ru/issledovanija/argx-119/