В январе 2025 года компания Biogen сообщила о подаче заявок в FDA (США) и EMA (Европа) на одобрение нового режима применения нусинерсена (Spinraza®) — с повышенными дозировками для лечения СМА.

📌 Новый режим включает:
— более быстрый старт терапии: две загрузочные дозы по 50 мг с интервалом 14 дней
— поддерживающие дозы по 28 мг каждые 4 месяца
Это в два с лишним раза больше, чем сейчас: одобренная доза — 12 мг.
💡 Основание — данные исследования DEVOTE, в котором участвовали 145 человек с СМА разного возраста и типа. Исследование показало, что более высокая доза может улучшать эффективность терапии. В частности, в части B оценивали прирост по шкале CHOP-INTEND у малышей с инфантильной формой СМА, сравнивая данные с контрольной группой из исследования ENDEAR.
📖 Подробнее об исследовании DEVOTE и новой схеме — в нашей статье: https://f-sma.ru/issledovanija/nusinersen-biogen/ ❗ На сегодня фонду не известно, планирует ли Biogen подавать заявку на одобрение этого режима в России. Мы направили официальный запрос в компанию и ожидаем ответа.
Следим за ситуацией и будем делиться новостями.