Есть новости о поиске терапии для одного из редких видов СМА — спинобульбарной мышечной атрофии (болезнь Кеннеди)

Компания Annji Pharmaceutical представила новые результаты клинических исследований препарата AJ201. Это экспериментальная терапия, которая потенциально может замедлять развитие болезни.
📌 Что известно:
— AJ201 хорошо переносился участниками испытаний.
— Пациенты показывали небольшие, но положительные изменения физического состояния: в среднем они смогли пройти на 17 метров больше в 6-минутном тесте ходьбы.
— Отмечалось снижение показателей повреждения мышц в крови (креатинкиназа, миоглобин).
— В биопсиях мышц более чем у половины участников снизилось содержание мутантного белка, связанного с болезнью.
— Также зафиксирована активация защитного клеточного механизма Nrf2 — одной из целей терапии.
Пока речь идет о ранней фазе клинических исследований. Но исследователи уже планируют переход к следующему этапу — третьей фазе испытаний, которая нужна для подтверждения безопасности и эффективности.
📊 Сейчас для лечения болезни Кеннеди (СБМА) нет одобренных препаратов — поэтому даже такие предварительные результаты дают надежду.
Подробности читайте на сайте: https://f-sma.ru/issledovanija/aj201-sma/