Vertex подтвердила эффективность эксагамглогена аутотемцела у детей с заболеваниями крови

Как сообщает компания Vertex Pharmaceuticals, в ходе исследований ее генотерапевтический препарат эксагамглоген аутотемцел способствовал устранению приступов боли у детей с серповидноклеточной анемией в возрасте от 5 до 11 лет. Применение препарата у детей с трансфузионно-зависимой бета-талассемией позволило избежать необходимости переливания крови в течение не менее 12 месяцев подряд.

Результаты исследований подтверждают терапевтический потенциал препарата и позволяют Vertex рассчитывать на расширение его показаний к применению. В настоящее время эксагамглоген аутотемцел одобрен для лечения серповидноклеточной анемии и трансфузионно-зависимой бета-талассемии у пациентов от 12 лет.

В основе эксагамглогена аутотемцела лежит технология редактирования генов CRISPR, разработчики которой в свое время были удостоенны Нобелевской премии. Технология предусматривает обрезку дефектных участков генов с помощью так называемых «молекулярных ножниц». В дальнейшем дефектные участки гена подлежат отключению или замене новыми нитями здоровой ДНК.

#эксагамглогенаутотемцел #заболеваниякрови #vertex #исследования #анемия #серповидноклеточнаяанемия #бетаталассемия #crispr

Источник 

Фото: Butusova Elena/FOTODOM/Shutterstock