FDA выпустило новые требования о назначении препарата деландистроген моксепарвовек пациентам с МДД

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) заявило о внесении поправок в текст инструкции по медицинскому применению генотерапевтического препарата деландистроген моксепарвовек от Sarepta Therapeutics для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). В соответствии с решением регулятора в инструкцию будет включено серьезное предупреждение о рисках для безопасности. Кроме того, его применение будет ограничено группой пациентов, сохранивших способность к самостоятельному передвижению.

Данное решение было принято после смерти двух неходячих пациентов детского возраста в результате острой печеночной недостаточности, возникшей после применения деландистрогена моксепарвовека. Согласно новым требованиям, препарат будет назначаться исключительно ходячим пациентам, достигшим возраста 4 лет.

В июле, после выхода предупреждения о безопасности FDA, Sarepta добровольно приостановила продажи дорогостоящего препарата.

Изменения в инструкции по медицинскому применению значительно сужают круг пациентов, которые смогут получать деландистроген моксепарвовек.

Решение регулятора о пересмотре инструкции было принято после череды сложностей, с которыми столкнулась компания. Речь идет о неутешительных результатах клинических исследований, вопросах по безопасности деландистрогена моксепарвовека и падении показателей продаж.

#fda #деландистрогенмоксепарвовек #мдд #sareptatherapeutics #мышечнаядистрофиядюшенна

Источник 

Фото: MMD Creative/FOTODOM/Shutterstock