FDA отказало PTC в регистрации препарата для лечения генетического заболевания

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) отказало компании PTC Therapeutics в одобрении перорального препарата ватихинон, предназначенного для лечения атаксии Фридрейха – редкого генетического заболевания с ограниченными возможностями лечения.

FDA заявило, что производитель не представил достаточного подтверждения эффективности ватихинона при лечении атаксии Фридрейха и необходимо провести отдельное исследование в рамках подачи повторной заявки на регистрацию.



Компания заявила, что планирует встречу с представителями FDA для обсуждения дальнейших действий.

Как отметил генеральный директор PTC Therapeutics Мэтью Кляйн, компания разочарована решением FDA, поскольку имеющиеся на сегодняшний день данные свидетельствуют о безопасности и эффективности препарата при применении у детей и взрослых.

#fda #ptctherapeutics #ватихинон #атаксияфридрейха #исследование

Источник 

Фото: Ton Wanniwat/FOTODOM/Shutterstock