В России может появиться инновационное лекарство от спинальной мышечной атрофии.

Соглашение о разработке такого препарата подписали Казанский федеральный университет и группа компаний «Р-Фарм», которая выступает заказчиком. Препарат будет генотерапевтическим, как и уже существующие аналоги для лечения этой болезни. Новый препарат будет основан на использовании аденоассоциированного вируса в качестве вектора для доставки функциональной копии гена SMN1 в мотонейроны. Благодаря этому специфический белок начинает производиться в достаточных количествах, способных предотвратить дегенерацию и гибель нейронов, что может обеспечить значительное улучшение состояния пациентов. Это может сделать лечение СМА более доступным для пациентов, поскольку существенно снизит его стоимость. По предварительным оценкам, стоимость отечественных препаратов будет до 10 раз ниже, чем у зарубежных аналогов. Выхода на рынок российского лекарства от СМА ждут не ранее 2025-26 годов.