На очередном заседании члены экспертного совета Фонда рассмотрели вопрос о включении в Перечень закупок ещё одного препарата для терапии острого миелоидного лейкоза (ОМЛ) и острого лимфобластного лейкоза (ОЛЛ), которые уже присутствуют в Перечне заболеваний, – препарата ревумениб (ТН Ревуфорж).
Решение о включении препарата предложено на утверждение попечительского совета Фонда. Одновременно экспертный совет утвердил категории детей с ОМЛ и ОЛЛ, которым показано назначение препарата.

Доклад, который подготовила команда ведущих врачей НМИЦ онкологии им. Н.Н.Блохина, представил один из авторов – к.м.н., заместитель директора по научной работе НИИ детской онкологии и гематологии НМИЦ онкологии имени Н.Н. Блохина Минздрава России Кирилл Игоревич Киргизов. Он отметил, что в НМИЦ уже начали применять такую терапию, она показала себя эффективной.

В категории на получение препарата Ревумениб войдут дети с ОМЛ/ООЛ с рефрактерным/рецидивирующим течением болезни с невозможностью проведения им стандартной химиотерапии, а также с наличием химерного гена КMT2A определенного любым доступным способом.

Также экспертный совет рассмотрел вопрос о включении в Перечень нозологий Фонда заболевания гемофилия А и лекарственного препарата эфанесоктоког альфа (ТН Алтувокт/Алтувийо) для терапии заболевания. Соответствующий доклад экспертам представил д.м.н., заведующий отделением патологии гемостаза НМИЦ ДГОИ имени Дмитрия Рогачёва Минздрава России Павел Александрович Жарков.

Экспертный совет предложил попечительскому совету включить препарат в Перечень для закупок и утвердил категории детей, которым показано назначение препарата эфанесоктоког альфа. Это пациенты детского возраста с установленной неингибиторной формой гемофилии А, ранее получавшие лечение препаратом F VIII, пациенты детского возраста, у которых невозможно контролировать течение заболевания, а именно: повторные (не менее 3 в год) эпизоды объективно подтвержденных гемартрозов и/или повторные (не менее 3 в год) эпизоды кровотечений, требующих госпитализации и/или объективно подтвержденные признаки прогрессирования хронической гемофилической артропатии и/или повторные эпизоды (не менее 5 в год) кровотечений, требующих дополнительного введения концентрата F VIII.

Еще одной темой заседания экспертного совета стало рассмотрение вопроса включения препарата мацитентан (ТН – Опсамит) – в форме выпуска диспергируемые таблетки, которые разработаны специально для детей и пока не зарегистрированы в России – в Перечень закупаемых Фондом лекарственных препаратов. О новых возможностях лечения этим лекарством детей с легочной артериальной гипертензией (ЛАГ) рассказала руководитель научного отдела детской кардиологии и аритмологии, заведующая детским кардиологическим отделением НИКИ педиатрии и детской хирургии имени академика Ю.Е. Вельтищева к.м.н. Ирина Михайловна Миклашевич. На данный момент для терапии ЛАГ Фонд закупает препарат селексипаг.

Новый препарат, о котором рассказала эксперт, может расширить возможности терапии детей с ЛАГ. Экспертный совет вынес решение о включении мацитентана на утверждение попечительского совета Фонда и утвердил категории детей. Это пациенты с двух лет, с средним давлением в легочной артерии > 20 мм рт. ст., с индексом легочного сосудистого сопротивления ≥3 единиц Вуда, давлением заклинивания легочных капилляров ≤15 мм рт. ст, ФК II и III по классификации ВОЗ.

Еще раз отметим, что процедура включения в Перечни закупок новых лекарственных препаратов включает утверждение решения экспертного совета Фонда попечительским советом Фонда «Круг добра». Только после этого они попадают в списки Перечней закупок и появляются на сайте Фонда.

Также в ходе совещания экспертный совет сформировал резерв лекарственного препарата белумосудил для НМИЦ имени В.А. Алмазова Минздрава России в целях незамедлительного обеспечениями ими неопределенной группы детей с заболеванием Хроническая РТПХ (хроническая реакция «Трансплантат против хозяина»), а также рассмотрел и одобрил 355 новых заявок на обеспечение детей лекарственными препаратами и медицинскими изделиями, техническими средствами реабилитации и 45 заявок на перераспределение лекарственных препаратов, медицинских изделий и технических средств реабилитации.

Кроме того, перед членами экспертного совета Фонда выступила представитель компании Roche с докладом о ситуации с поставками генного препарата деландистроген моксепарвовек (Элевидис) для терапии мышечной дистрофии Дюшенна. Как известно, в июле компания-производитель Sarepta с подачи американского регулятора FDA на некоторое время пошла на добровольную приостановку поставок препарата в США, а её партнер Roche также приостановил поставки на рынки, которые ориентируются в решениях в отношении лекарственных препаратов на FDA.

Приостановка, как сообщалось, была связана со смертями двух неамбулаторных подростков, получивших инфузию деландистроген моксепарвовек, а также взрослого пациента, участвовавшего в клинических исследованиях другого препарата с таким же, как у деландистроген моксепарвовек, вирусным вектором. Пауза в поставках вскоре после уточнения информации и подтверждения безопасности препарата была снята. Пауза в поставках, не коснулась стран с собственной регуляторикой, вроде Японии и Бразилии, а также России. Фонд закупает препарат для амбулаторных пациентов в возрасте 4 года – 9 лет и 1 месяц, именно для такой категории эффективность и безопасность препарата подтверждена в ходе завершившихся в ещё 2023-м году клинических исследований. С 2024 года экспертный совет Фонда одобрил обеспечение препаратом деландистроген моксепарвовек уже 156 подопечных с мышечной дистрофией Дюшенна. Обсудив детали проведенных проверок в США, подтвердивших безопасность препарата, эксперты Фонда приняли решение о продолжении обеспечения пациентов лекарственным препаратом деландистроген моксепарвовек в рамках ранее утверждённых категорий детей.