ГЕРОФАРМ зарегистрировал первый российский аналог препарата для лечения миодистрофии Дюшенна

ГЕРОФАРМ получил регистрационное удостоверение на орфанный препарат аталурен, предназначенный для лечения миодистрофии Дюшенна. Он стал первым российским дженериком оригинального препарата на основе аталурена.

Миодистрофия Дюшенна (МДД) – орфанное наследственное заболевание, при котором в организме нарушен синтез белка дистрофина, необходимого для правильной работы мышц. Недостаточное количество этого белка приводит к тяжелым осложнениям: потере способности ходить и развитию дыхательной и сердечной недостаточности, повышающих риск летального исхода.

Заболевание диагностируется в детском возрасте и встречается в среднем у 1 из 3500 мальчиков. По данным на 2024 год, в России зарегистрировано около 2000 пациентов с миодистрофией Дюшенна. Излечить болезнь раз и навсегда нельзя, однако ее развитие можно замедлить с помощью терапии.

Лечение аталуреном замедляет ухудшение двигательной и дыхательной функции, при этом демонстрируя благоприятный профиль безопасности и переносимости. Пациенты в возрасте от 2 лет с МДД, вызванной определенной генетической мутацией, могут получить пользу от такой терапии. Препарат позволяет организму начать синтезировать дистрофин в необходимых количествах, замедляя разрушение мышечной ткани.

#герофарм #аталурен #миодистрофиядюшенна #мдд #орфанноезаболевание

Источник 

Фото: Kostsov/FOTODOM/Shutterstock